“我们家小哲参加新药临床试验情况还不错，又有两个小病友开始用‘温和激素’了，罕见病患者家庭看到了更多希望……”2026年初的一个冬夜，看着手机屏幕上一位特殊“网友”苏文曦（化名）发来的信息，全国政协委员、广西南宁市第四人民医院艾滋病科护士长杜丽群露出了欣慰的笑容。
苏文曦的孩子不幸罹患杜氏肌营养不良症（DMD），这一罕见病在国内目前无特效药可用，只能通过使用激素控制病情发展。
2025年，苏文曦作为患儿家长代表向杜丽群反映了“温和激素”价格高、承受难的问题。杜丽群在调研笔记中郑重记下：“患者年均用药费用高达十余万元，对普通家庭而言是沉重的负担，不少家庭因费用压力被迫中断治疗……”
杜丽群（右三）深入广西东兰县长乐镇卫生院调研。（受访者供图）
“诊断难、用药难、保障难，这是长期压在罕见病患者身上的‘三座大山’。”杜丽群说。履职期间，她深入调研、广泛听取意见，用心收集整理帮助罕见病患者脱困的意见建议。
广西医科大学第一附属医院儿科副主任医师钟京梓反映：“不止是药品，罕见病就医整体负担也非常沉重，一些患儿规律复查和规范用药都不易实现。”该院药学部主任张宏亮分享了他与团队正在编撰的罕见病科普书籍，希望以此提高罕见病的知晓率。南宁市第二妇幼保健院儿童保健科主任陆丽提出，包括罕见病患儿在内的特殊儿童康复需求正在扩大，需要社会支持体系“兜底”。
杜丽群（右）在广西特殊儿童保健康复中心调研。（受访者供图）
“多渠道听取各方的声音，才能采集真民意、真‘解法’。”杜丽群说。从康复资源扩容到用药保障，她紧盯罕见病，积极建言献策。今年，她对相关问题的破局思路，有了更具整体性、系统性的思考，重点围绕包括探索建立罕见病用药成本补偿机制、构建罕见病用药供应保障网络等方面深入研究。目前，她正加紧撰写一年多来的调研成果，计划3月初将形成的意见建议带到全国两会。
履职这些年，看到我国罕见病防治不断取得进展，杜丽群深感欣慰、备受鼓舞：覆盖11.5亿人口的罕见病直报系统已登记病例164万例，包含253个研究队列、9万余个病例的中国国家罕见病注册系统已建成，2025年底发布的新版医保药品目录中罕见病用药数量超过100种、覆盖病种超50种，越来越多的罕见病患者家庭看到了希望。
“我感受到大家的信心更足了，非常高兴！有新的情况请随时向我反馈！”杜丽群回复了苏文曦的消息后，继续埋头完善调研成果。杜丽群心系群众、情牵患者，为了“健康中国，一个都不能少”的目标，履职的脚步从未停歇。
【记者手记】
杜丽群是广西首个艾滋病科的护士长。2005年科室成立之初，她主动请缨，在“生命禁区”用爱心与担当挥舞起温暖的“红丝带”。如今，作为全国政协委员，她把医者情怀与履职使命融为一体，将群众的声声嘱托化作件件提案，为罕见病患者点亮更多健康希望。
记者曾多次跟随杜丽群深入基层调研。患者家属喊她“杜姐”，急难愁盼向她倾诉；医务人员称呼她“杜护长”，工作中的堵点难点向她反映。在记者眼中，有着医者仁心的“杜委员”始终牢记使命、忠诚履职。
杜丽群说：“人民政协为人民，委员不仅要做好人民的‘传声筒’，更要架起‘连心桥’。在推进健康中国建设的路上，我们要并肩前行。”（记者黄凯莹）
原标题：代表委员履职故事丨全国政协委员杜丽群：探索建立系统性保障 推动“罕见病”不再“罕见” 责任编辑：郑莉莉
